密歇根州立大学的科学家新发现一种特定的蛋白质,可能是导致自闭症谱系障碍许多症状的原因。
据合众国际社报道,脆性X综合症是一种遗传性疾病,它导致了一系列发育问题,并被认为是自闭症最常见的原因之一,但此次密西根州立大学的研究人员希望继续能找到一些有助治疗自闭症的新发现,也许真的找到了一个!
密歇根州立大学生理学家汪宏兵(Hongbing Wang)教授指出,在 600-800种蛋白质中寻找目标,相当于大海捞针,最终发现了被称为adcy1的蛋白质,在对脆性X综合症大鼠与正常大鼠对比后发现,脆性X综合症大鼠该蛋白质含量高出了20-25%。对此,研究人员降低了一例脆性X大鼠样本的adcy1表达,发现此举消除了该大鼠许多自闭症的行为。而研究人员还发现,增加adcy1表达,则会增加神经元的信号传导,并引发症状增多。
因此,研究人员认为,通过减少adcy1表达可以将神经元的信号水平抑制在正常范围内,通过改进神经元的出现形式使患者更接近于健康。
汪宏兵指出,他们的研究已确定了一个关键性标靶和一种新的方法,可很容易地由制药公司采用。他们正在接近研究目标,通过使用NB001治疗法抑制活性,下一步将是测试毒性和优化。NB001是具有穿透血脑屏障的能力,也是传递积极毒性试验结果的最初实验化合物。
这项研究结果可能会为自闭症潜在药物的研发带来希望,但汪宏兵也提醒称,这些发现距离人类临床试验还有几年的时间。
这项研究发表在《自然通讯》( Nature Communications)。
来源: 侨报网